El primer estudio para probar la tecnología de edición de genes CRISPR dentro del cuerpo humano está a punto de comenzar en los Estados Unidos, según informes de prensa.
El estudio planea usar CRISPR para tratar un trastorno ocular hereditario que causa ceguera, según Associated Press.
Las personas con esta afección tienen una mutación en un gen que afecta la función de la retina, las células sensibles a la luz en la parte posterior del ojo que son esenciales para la visión normal. La condición es una forma de amaurosis congénita de Leber, una de las causas más comunes de ceguera infantil que afecta a aproximadamente 2 a 3 recién nacidos de cada 100,000, según los Institutos Nacionales de Salud.
El tratamiento corregirá la mutación usando CRISPR, una herramienta que permite a los investigadores editar con precisión el ADN en un lugar específico, informó AP.
Los investigadores usarán una inyección para administrar el tratamiento directamente a las células sensibles a la luz, según un comunicado de Editas Medicine, la compañía que realiza el estudio junto con Allergan.
El ensayo inscribirá a un total de 18 pacientes, tanto niños (de 3 años en adelante) como adultos.
El nuevo estudio es diferente de la controvertida investigación de un científico chino que utilizó CRISPR para editar los genomas de bebés gemelos el año pasado. En ese caso, el científico chino editó el ADN de los embriones, y estas alteraciones genéticas podrían transmitirse a la próxima generación, informó la AP. En el nuevo estudio, las ediciones de ADN realizadas en niños y adultos no pueden transmitirse a su descendencia, dijo AP.
